Gen İlaç ve Sağlık Ürünleri Sanayi ve Ticaret A.Ş. (GEN) ile GEN’in mevcut iş ortaklarından olan PTC Therapeutics arasında, PTC Therapeutics tarafından üretilen Aromatik L-amino asit dekarboksilaz (AADC) eksikliği tedavisinde kullanılan UPSTAZA (eladocagene exuparvovec) adlı gen tedavisi ilacının Türkiye’ye ithali ve tedariki konusunda münhasır distribütörlük anlaşması imzalanmıştır.UPSTAZA, şiddetli aromatik L-amino asit dekarboksilaz (AADC) eksikliği genetik olarak doğrulanmış olan, 18 aylık ve üzeri hastalarda kullanılan bir gen tedavisidir.AADC eksikliği, tipik olarak yaşamın ilk aylarında ciddi sakatlığa ve acıya neden olan, fiziksel, zihinsel ve davranışsal olarak yaşamın her yönünü etkileyen ölümcül, nadir, ağırlıklı olarak sinir sistemini etkileyen metabolik genetik bir hastalıktır.Sözleşmenin yürürlüğe girmesi ile GEN tarafından söz konusu ilacın T.C. Sağlık Bakanlığı’nca yurt dışı ilaç listesine eklenebilmesi için gerekli süreçler takip edilecek ve süreç tamamlandıktan sonra ülkemizde Hasta Adına İlaç Temin Programı (Named Patient Program – NPP) kapsamında tedariki ve satışı gerçekleştirilecektir.İşbu açıklamamızın İngilizce çevirisi ekte yer almakta olup Türkçe ve İngilizce metin arasında farklılık olması halinde Türkçe açıklama metni esas kabul edilecektir.